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单选题
ADA缺乏症的临床基因治疗方案使用的靶细胞或组织是（）。
A

造血祖细胞

B

肝细胞血

C

T淋巴细胞

D

骨髓细胞

E

干细胞

参考答案

参考解析
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考题 ． 1990年9月，美国批准了世界上首个基因治疗方案。从此，世界各国掀起了研究基因治疗的热潮。值得提出的是，无论哪一种基因治疗目前都处于初期的临床试验阶段，均没有稳定的疗效和完全的安全性。可以说，在没有完全解开人类基因组的运转机制，充分了解基因调控机制和疾病的分子机理之前，进行基因治疗是相当危险的。这段话作者主要想表明( )。A．首个基因治疗方案是在美国批准的B．基因治疗目前处在临床阶段C．充分了解基因调控机制和疾病的分子机理才能进行基因治疗D．基因治疗目前没有稳定的疗效和完全的安全性
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考题 在我国首次进行基因治疗的遗传性疾病是( ) A、ADA缺乏症B、甲型血友病C、乙型血友病D、苯丙酮尿症E、癌症
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考题 高中生物《基因治疗》 一、考题回顾 二、考题解析 【教学过程】 (一)情境创设，导入新课 多媒体展示糖尿病患者的病例，引导学生讨论糖尿病的病症、病因及治疗方案上的改进。设置悬念：如何通过改变基因进行治疗，引出课题基因治疗。 (二)合作探究，获取新知 1.SCID病 提供事例：“法国气泡儿童事件”。该事件发生在法国巴黎某医院实施SCID病基因治疗临床试验中。该免疫缺陷症表现为T细胞和B细胞的严重免疫缺陷，如不治疗，婴儿会在出生后一年内，由于严重和反复的感染而夭折。SCID常规疗法是进行骨髓移植，但是它的配型很困难，而且会由于捐献者患有感染性的单核细胞增多症，导致病人产生淋巴瘤。 教师小结：SCID病的病因：腺苷脱氨酶(ADA)缺陷引起，ADA催化腺苷和脱氧腺苷成为肌苷和2-脱氧肌苷，ADA在淋巴细胞中最多，ADA缺乏导致脱氧腺苷和脱氧三磷酸腺苷蓄积在细胞内，特别是淋巴细胞内。这两种代谢产物对淋巴细胞具有毒性，它们能抑制核糖核苷酸还原酶活性而阻碍DN ? ? A合成。 2.多媒体动画展示，病毒、细菌、T淋巴细胞结构有何区别? (病毒无细胞结构，细菌为原核细胞，无染色体，人T淋巴细胞为真核细胞，有真正的细胞核。) 3.细菌中的ADA基因是如何整合到反转录病毒上的?(逆转录病毒感染细菌) T淋巴细胞的功能是什么?(免疫) T淋巴细胞能与被抗原入侵的宿主细胞密切接触，激活靶细胞内的溶酶体酶，使靶细胞的通透性发生改变，最终导致靶细胞裂解死亡，细胞内的抗原也因失去藏身之所而为抗体消灭。同时，T淋巴细胞还能释放出可溶性免疫活性物质——淋巴因子，如白细胞介素、干扰素等。淋巴因子大都是通过加强各种有关细胞的作用来发挥免疫效应的。 T淋巴细胞如何得到ADA基因?(逆转录病毒的感染) 师小结：基因治疗SCID病基本步骤：(1)让反转录病毒作为载体，首先将细菌中的ADA基因整合到病毒核酸上。(2)用它去感染病人T淋巴细胞，体外培养T淋巴细胞，筛选出ADA基因已整合到染色体上的细胞。(3)将携带正常ADA基因的T淋巴细胞回注到病人体内。 (三)共同归纳，巩固提升 教师用多媒体课件展示基因治疗的流程图设置填空考察学生，师生共同归纳治疗操作的基本步骤和大致过程。 (四)小结作业，课外延伸 教师小结本节内容。 布置学生课下搜集基因治疗的事例及其价值的资料;搜集有关基因治疗技术安全性方面的报道、法规等的资料。 【板书设计】 1.基因治疗运用的什么技术? 2.本节课的教学目标是什么?
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考题 基因治疗的间接体内疗法（ex vivo）的基本程序中不包括（）。A、选择治疗基因B、选择载体C、选择靶细胞D、将外源基因直接导入体内E、将外源基因导入靶细胞
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考题 基因治疗中，基因转移的靶细胞有生殖细胞和体细胞两类。
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考题 目前临床上可进行基因治疗的遗传病是（）。A、苯丙酮尿症B、腺苷酸脱氢酶（ADA）缺乏症C、白化病D、糖尿病E、半乳糖血症
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考题 基因治疗的基本程序中不包括（）。A、选择治疗基因B、选择载体C、选择靶细胞D、将载体直接注射体内E、将治疗基因导入靶细胞
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考题 基因治疗是人类疾病治疗的一种崭新手段，下列有关叙述中不正确的是（）A、基因治疗可使一些人类遗传病得到根治B、基因治疗是一种利用基因工程产品治疗人类疾病的方法C、以正常基因替换致病基因属于基因治疗的一种方法D、基因治疗的靶细胞可以是体细胞和生殖细胞
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考题 基因治疗的靶细胞应具备哪些条件？
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考题 基因治疗的程序，一般不包括（）。A、目的基因制备B、基因探针制备C、靶细胞选择D、载体的选择
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考题 ADA缺乏症的临床基因治疗方案使用的靶细胞或组织是（）。A、造血祖细胞B、肝细胞血C、T淋巴细胞D、骨髓细胞E、干细胞
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考题 LDL受体缺乏基因治疗所使用的靶细胞或组织是（）。A、造血祖细胞B、肝细胞C、骨髓细胞D、淋巴细胞
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考题 腺苷脱氨酶（ADA）缺陷的临床表现有（）A、骨骼异常B、淋巴细胞数量减少C、常染色体隐性遗传D、免疫球蛋白进行性下降E、基因治疗是常规的治疗方案
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考题 在实施基因治疗前，医务人员必须遵守有益于病人的原则，下列除外（）A、其他治疗无效而基因治疗有效B、在动物实验的基础上，预期疗效大于危险C、能保证新基因能正确插入靶细胞，并在足够长的时间内能充分发挥作用D、在技术无问题的前提下，医务人员就可对病人实施基因治疗E、应将基因治疗方案报请有关部门审批
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考题 （）是基因治疗的良好的靶细胞。A、神经细胞B、骨髓细胞C、胚胎干细胞D、巨噬细胞
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考题 基因治疗选择靶细胞时应注意些什么？
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考题 单选题（）是基因治疗的良好的靶细胞。A 神经细胞B 骨髓细胞C 胚胎干细胞D 巨噬细胞
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考题 单选题基因治疗的效应基因选择是保证基因治疗有效性的基础，在下述基因治疗中不恰当的是（）。A 引入P53抑癌基因用于肿瘤的治疗B 引入胰岛素基因治疗糖尿病C C.引入腺苷脱氨酶（AD基因治疗ADA缺陷导致的重症联合免疫缺陷综合征D 引入Bcl–2基因治疗妇科恶性肿瘤E 引入FⅧ功能基因治疗血友病
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考题 单选题在实施基因治疗前，医务人员必须遵守有益于病人的原则，下列除外（）。A 其他治疗无效而基因治疗有效B 在动物实验的基础上，预期疗效大于危险C 能保证新基因能正确插入靶细胞，并在足够长的时间内能充分发挥作用D 在技术无问题的前提下，医务人员就可对病人实施基因治疗E 应将基因治疗方案报请有关部门审批
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考题 单选题最适宜的化疗方案是（　　）。A DA方案B HA方案C HOAP方案D VDP方案E CHOP方案
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考题 单选题LDL受体缺乏基因治疗所使用的靶细胞或组织是（）。A 造血祖细胞B 肝细胞C 骨髓细胞D 淋巴细胞
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考题 单选题M3诱导缓解最佳方案为（）A DA方案B VP方案C HOAP方案D EA方案E 全反式维A酸或联合化疗
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考题 多选题腺苷脱氨酶（ADA）缺陷的临床表现有（）A骨骼异常B淋巴细胞数量减少C常染色体隐性遗传D免疫球蛋白进行性下降E基因治疗是常规的治疗方案
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考题 单选题M3诱导缓解最佳方案为（）A DA方案B VP方案C HOAP方案D EA方案E 全反式维A酸或联合砷剂
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考题 问答题基因治疗的靶细胞应具备哪些条件？
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考题 单选题目前临床上可进行基因治疗的遗传病是（）。A 苯丙酮尿症B 腺苷酸脱氢酶（ADA）缺乏症C 白化病D 糖尿病E 半乳糖血症
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考题 判断题基因治疗中，基因转移的靶细胞有生殖细胞和体细胞两类。A 对B 错
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