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人体尿黑症是由于激活ADA酶基因的缺失或失活导致，基因疗法可以将携带具有活性的ADA酶基因转入人体白细胞中，使代谢正常从而治疗尿黑症。 。
参考答案和解析
正确
更多 “人体尿黑症是由于激活ADA酶基因的缺失或失活导致，基因疗法可以将携带具有活性的ADA酶基因转入人体白细胞中，使代谢正常从而治疗尿黑症。 。” 相关考题
考题
高中生物《基因治疗》
一、考题回顾
二、考题解析
【教学过程】
(一)情境创设，导入新课
多媒体展示糖尿病患者的病例，引导学生讨论糖尿病的病症、病因及治疗方案上的改进。设置悬念：如何通过改变基因进行治疗，引出课题基因治疗。
(二)合作探究，获取新知
1.SCID病
提供事例：“法国气泡儿童事件”。该事件发生在法国巴黎某医院实施SCID病基因治疗临床试验中。该免疫缺陷症表现为T细胞和B细胞的严重免疫缺陷，如不治疗，婴儿会在出生后一年内，由于严重和反复的感染而夭折。SCID常规疗法是进行骨髓移植，但是它的配型很困难，而且会由于捐献者患有感染性的单核细胞增多症，导致病人产生淋巴瘤。
教师小结：SCID病的病因：腺苷脱氨酶(ADA)缺陷引起，ADA催化腺苷和脱氧腺苷成为肌苷和2-脱氧肌苷，ADA在淋巴细胞中最多，ADA缺乏导致脱氧腺苷和脱氧三磷酸腺苷蓄积在细胞内，特别是淋巴细胞内。这两种代谢产物对淋巴细胞具有毒性，它们能抑制核糖核苷酸还原酶活性而阻碍DN
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A合成。
2.多媒体动画展示，病毒、细菌、T淋巴细胞结构有何区别?
(病毒无细胞结构，细菌为原核细胞，无染色体，人T淋巴细胞为真核细胞，有真正的细胞核。)
3.细菌中的ADA基因是如何整合到反转录病毒上的?(逆转录病毒感染细菌)
T淋巴细胞的功能是什么?(免疫)
T淋巴细胞能与被抗原入侵的宿主细胞密切接触，激活靶细胞内的溶酶体酶，使靶细胞的通透性发生改变，最终导致靶细胞裂解死亡，细胞内的抗原也因失去藏身之所而为抗体消灭。同时，T淋巴细胞还能释放出可溶性免疫活性物质——淋巴因子，如白细胞介素、干扰素等。淋巴因子大都是通过加强各种有关细胞的作用来发挥免疫效应的。
T淋巴细胞如何得到ADA基因?(逆转录病毒的感染)
师小结：基因治疗SCID病基本步骤：(1)让反转录病毒作为载体，首先将细菌中的ADA基因整合到病毒核酸上。(2)用它去感染病人T淋巴细胞，体外培养T淋巴细胞，筛选出ADA基因已整合到染色体上的细胞。(3)将携带正常ADA基因的T淋巴细胞回注到病人体内。
(三)共同归纳，巩固提升
教师用多媒体课件展示基因治疗的流程图设置填空考察学生，师生共同归纳治疗操作的基本步骤和大致过程。
(四)小结作业，课外延伸
教师小结本节内容。
布置学生课下搜集基因治疗的事例及其价值的资料;搜集有关基因治疗技术安全性方面的报道、法规等的资料。
【板书设计】
1.基因治疗运用的什么技术?
2.本节课的教学目标是什么?
考题
利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因称为基因疗法，目前的基因疗法是利用（）当载体，使人体细胞“获得”正常的基因。A、对人体无害的逆转录病毒B、转换酶C、红细胞D、T淋巴细胞
考题
单选题基因治疗的效应基因选择是保证基因治疗有效性的基础，在下述基因治疗中不恰当的是（）。A
引入P53抑癌基因用于肿瘤的治疗B
引入胰岛素基因治疗糖尿病C
C.引入腺苷脱氨酶（AD基因治疗ADA缺陷导致的重症联合免疫缺陷综合征D
引入Bcl–2基因治疗妇科恶性肿瘤E
引入FⅧ功能基因治疗血友病
考题
单选题SCID（重症综合性免疫缺乏症）患者的治疗方案包括（）。 ①在实验室中通过细胞培养并确认转入的基因表达后，用注射器将重建的转基因T淋巴细胞注射到人体骨髓组织中 ②克隆人体正常的ada基因，构建成重组载体及逆转录病毒转移系统，同时从SCID患者体内分离出免疫系统有缺陷的T淋巴细胞 ③将从SCID患者体内分离出免疫系统有缺陷的T淋巴细胞与携带了正常ada基因的逆转录病毒混合在一起，让病毒感染T淋巴细胞，使正常的ada基因插入到T淋巴细胞的基因组中请排出正确顺序A
①③②B
①②③C
③①②D
②③①
考题
单选题利用正常机体细胞中不存在的外源基因所表达的酶催化药物前体转变为细胞毒性产物而导致细胞死亡的基因治疗方法是（）。A
基因灭活治疗B
基因矫正治疗C
基因置换治疗D
基因添加治疗E
自杀基因治疗
考题
单选题在治疗SCID患者的过程中，最终导入患者体内的是（）。A
携带有正常ada基因的细菌B
已经整合了ada基因的病毒C
转入了ada基因的转基因T淋巴细胞D
直接将ada基因导入体内
考题
单选题已知黑尿症由常染色体隐性基因控制，两个都带有黑尿症基因的正常男女结婚，预测他们的孩子患黑尿症的概率是（）A
12.5%B
25%C
50%D
75%
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